Due gruppi di ricercatori, diretti da George Daley e Rudolf Jaenisch, del Whitehead Institute for Biomedical Research di Cambridge (Massachusset), hanno dimostrato che la terapia genica e la clonazione terapeutica possono essere efficacemente impiegate per la cura di malattie genetiche, almeno nel topo. Il ceppo di topi utilizzato per questo studio e' il cosiddetto topo Scid, il cui sistema immunitario, per una mutazione genetica, e' privo di linfociti T e B. Per curare questa malattia si e' quindi proceduto in due fasi. In una prima sono state generate cellule staminali embrionali geneticamente identiche ai topi da curare. A tal scopo, da una cellula prelevata dalla coda dei topi malati sono stati isolati i nuclei per inserirli in ovociti, precedentemente privati del loro nucleo. Gli ovociti trapiantati sono quindi stati indotti a dividersi, generando degli embrioni. Dagli embrioni, sviluppati fino allo stadio di blastocisti, sono state prelevate le cellule staminali. Nella seconda fase, l'alterazione genica responsabile della malattia e' stata curata inserendo il gene normale in alcune delle cellule staminali, che sono quindi state selezionate e trapiantate negli animali. Dopo qualche settimana dal trapianto, negli animali e' comparso un buon numero di linfociti T e B, seppure in quantita' inferiore a quella presente in animali normali. Il risultato di questo studio e' stato pubblicato su Cell.