Con l'intento di aumentare la durata e l'efficienza della terapia genica, un gruppo di ricercatori della Stanford University della California, guidati da Mark A. Kay, ha messo a punto un metodo per stabilizzare il gene inserito all'interno della cellula bersaglio. Normalmente per far arrivare il gene "terapeutico" nei tessuti, se ne inserisce la sequenza all'interno del genoma di un virus innocuo o inattivato. Uno dei limiti che a volte si riscontrano e' che, una volta inserito, il gene resta attivo solo per un periodo limitato perche' non si inserisce nei cromosomi e tende ad essere eliminato. Percio', per mantenerne i benefici, la terapia genica deve essere ripetuta spesso. Intervistato dalla CNN, Kay ha spiegato i progressi ottenuti dal suo gruppo per arrivare a mettere a punto una terapia genica "definitiva". In esperimenti condotti sui topi, i ricercatori californiani hanno attaccato al gene da somministrare delle sequenze chiamate transposoni, la cui presenza facilita l'integrazione del gene nei cromosomi delle cellule bersaglio, che in questo caso erano le cellule del fegato. Sebbene ancor troppo preliminari per pensare di trasferirli sull'uomo, i risultati ottenuti, pubblicati sulla rivista Nature Biotechnology, sembrano davvero incoraggianti.

Con l'intento di aumentare la durata e l'efficienza della terapia genica, un gruppo di ricercatori della Stanford University della California, guidati da Mark A. Kay, ha messo a punto un metodo per stabilizzare il gene inserito all'interno della cellula bersaglio. Normalmente per far arrivare il gene "terapeutico" nei tessuti, se ne inserisce la sequenza all'interno del genoma di un virus innocuo o inattivato. Uno dei limiti che a volte si riscontrano e' che, una volta inserito, il gene resta attivo solo per un periodo limitato perche' non si inserisce nei cromosomi e tende ad essere eliminato. Percio', per mantenerne i benefici, la terapia genica deve essere ripetuta spesso. Intervistato dalla CNN, Kay ha spiegato i progressi ottenuti dal suo gruppo per arrivare a mettere a punto una terapia genica "definitiva". In esperimenti condotti sui topi, i ricercatori californiani hanno attaccato al gene da somministrare delle sequenze chiamate transposoni, la cui presenza facilita l'integrazione del gene nei cromosomi delle cellule bersaglio, che in questo caso erano le cellule del fegato. Sebbene ancor troppo preliminari per pensare di trasferirli sull'uomo, i risultati ottenuti, pubblicati sulla rivista Nature Biotechnology, sembrano davvero incoraggianti.