La terapia genica e le cellule staminali per combattere i tumori, la tecnica riesce a tagliare il nutrimento ai tumori: blocca la crescita dei vasi sanguigni che li alimentano, senza danneggiare gli altri tessuti dell'organismo. Incoraggianti i risultati finora ottenuti sui topi, pubblicati sulla rivista Nature Medicine dal gruppo dell'universita' di Torino coordinato da Luigi Naldini.
Finanziato da Associazione italiana per la ricerca sul cancro (Airc) e Fondazione Telethon, lo studio sulla terapia genica intelligente ha suscitato grandi attese negli stessi ricercatori. "Si tratta di un approccio alla terapia genica del tutto nuovo, nello stesso tempo selettivo ed efficiente, che in futuro potrebbe avere applicazioni molto piu' ampie", ha osservato il coordinatore della ricerca, Luigi Naldini, direttore del laboratorio di Terapia genica dell'Istituto per la ricerca sul cancro dell'universita' di Torino, che adesso si sta trasferendo, come codirettore, nell'Istituto Telethon per la terapia genica (Hsr-Tiget), presso il San Raffaele di Milano. Con lui hanno collaborato Michele De Palma, Mary Anna Venneri e Cristina Roca, tutti dell'universita' di Torino.
Dopo i tumori, il prossimo bersaglio di questa nuova terapia genica potrebbero essere alcune malattie genetiche. "Al momento non c'e' alcun nesso tra questo studio e la ricerca sulle malattie genetiche, ma lascia sperare per il futuro il fatto che uno dei massimi esperti al mondo di terapia genica, come Naldini, sia stato reclutato nel Tiget", ha osservato Francesca Pasinelli, presidente del comitato scientifico della Fondazione Telethon.
A differenza della terapia genica tradizionale, quella messa a punto dal gruppo italiano riesce a far accendere il gene da utilizzare a scopo terapeutico esattamente nel posto giusto, evitando cosi' ogni problema di tossicita'. "L'idea alla base del lavoro -ha detto Naldini- e' stata di sfruttare le cellule del sangue dirette al tumore come veicolo selettivo della terapia genica".
Il punto di partenza e' un lentivirus, molto efficace nel penetrare all'interno delle cellule. Un virus derivato, ad esempio, da quello dell'Aids. "L'obiettivo -ha detto Naldini- e' riuscire a penetrare nella maggior parte delle cellule bersaglio". Il virus viene reso inoffensivo e trasformato in una navetta per trasportare nell'organismo il gene da utilizzare nella terapia. All'interno del virus viene cioe' inserito un gene capace di spingere al suicidio le cellule del sangue. Se un gene simile entrasse in attivita' casualmente, ossia in tutte le cellule del sangue, provocherebbe seri danni nell'organismo. Percio' viene trattato in modo da restare silenzioso fino al momento giusto.
Nel frattempo vengono prelevate dal paziente cellule staminali del sangue contenute nel midollo spinale. Queste cellule progenitrici staminali vengono quindi armate con il virus modificato, nel quale si trova il gene, e poi reintrodotte nell'organismo tramite un trapianto di midollo. A questo punto cominciano a moltiplicarsi, a viaggiare nell'organismo e a differenziarsi. Una piccola parte di queste comincera' a svilupparsi in una particolare popolazione di cellule del sangue, chiamate Tem (Tie2 expressing mononuclear) e specializzate nel raggiungere i tumori e nel favorire la crescita dei vasi sanguigni che li alimentano. Soltanto in questo particolare tipo di cellule, e solo quando queste raggiungono il tumore, il gene si risveglia. "Abbiamo costruito una variante del vettore che si attiva esclusivamente in una popolazione delle cellule del sangue, fino ad oggi non ancora descritta", ha detto Naldini. Una volta attivo, il gene uccide proprio le cellule Tem, impedendo in questo modo che si formino i nuovi vasi sanguigni che nutrono il tumore.

La terapia genica e le cellule staminali per combattere i tumori, la tecnica riesce a tagliare il nutrimento ai tumori: blocca la crescita dei vasi sanguigni che li alimentano, senza danneggiare gli altri tessuti dell'organismo. Incoraggianti i risultati finora ottenuti sui topi, pubblicati sulla rivista Nature Medicine dal gruppo dell'universita' di Torino coordinato da Luigi Naldini.
Finanziato da Associazione italiana per la ricerca sul cancro (Airc) e Fondazione Telethon, lo studio sulla terapia genica intelligente ha suscitato grandi attese negli stessi ricercatori. "Si tratta di un approccio alla terapia genica del tutto nuovo, nello stesso tempo selettivo ed efficiente, che in futuro potrebbe avere applicazioni molto piu' ampie", ha osservato il coordinatore della ricerca, Luigi Naldini, direttore del laboratorio di Terapia genica dell'Istituto per la ricerca sul cancro dell'universita' di Torino, che adesso si sta trasferendo, come codirettore, nell'Istituto Telethon per la terapia genica (Hsr-Tiget), presso il San Raffaele di Milano. Con lui hanno collaborato Michele De Palma, Mary Anna Venneri e Cristina Roca, tutti dell'universita' di Torino.
Dopo i tumori, il prossimo bersaglio di questa nuova terapia genica potrebbero essere alcune malattie genetiche. "Al momento non c'e' alcun nesso tra questo studio e la ricerca sulle malattie genetiche, ma lascia sperare per il futuro il fatto che uno dei massimi esperti al mondo di terapia genica, come Naldini, sia stato reclutato nel Tiget", ha osservato Francesca Pasinelli, presidente del comitato scientifico della Fondazione Telethon.
A differenza della terapia genica tradizionale, quella messa a punto dal gruppo italiano riesce a far accendere il gene da utilizzare a scopo terapeutico esattamente nel posto giusto, evitando cosi' ogni problema di tossicita'. "L'idea alla base del lavoro -ha detto Naldini- e' stata di sfruttare le cellule del sangue dirette al tumore come veicolo selettivo della terapia genica".
Il punto di partenza e' un lentivirus, molto efficace nel penetrare all'interno delle cellule. Un virus derivato, ad esempio, da quello dell'Aids. "L'obiettivo -ha detto Naldini- e' riuscire a penetrare nella maggior parte delle cellule bersaglio". Il virus viene reso inoffensivo e trasformato in una navetta per trasportare nell'organismo il gene da utilizzare nella terapia. All'interno del virus viene cioe' inserito un gene capace di spingere al suicidio le cellule del sangue. Se un gene simile entrasse in attivita' casualmente, ossia in tutte le cellule del sangue, provocherebbe seri danni nell'organismo. Percio' viene trattato in modo da restare silenzioso fino al momento giusto.
Nel frattempo vengono prelevate dal paziente cellule staminali del sangue contenute nel midollo spinale. Queste cellule progenitrici staminali vengono quindi armate con il virus modificato, nel quale si trova il gene, e poi reintrodotte nell'organismo tramite un trapianto di midollo. A questo punto cominciano a moltiplicarsi, a viaggiare nell'organismo e a differenziarsi. Una piccola parte di queste comincera' a svilupparsi in una particolare popolazione di cellule del sangue, chiamate Tem (Tie2 expressing mononuclear) e specializzate nel raggiungere i tumori e nel favorire la crescita dei vasi sanguigni che li alimentano. Soltanto in questo particolare tipo di cellule, e solo quando queste raggiungono il tumore, il gene si risveglia. "Abbiamo costruito una variante del vettore che si attiva esclusivamente in una popolazione delle cellule del sangue, fino ad oggi non ancora descritta", ha detto Naldini. Una volta attivo, il gene uccide proprio le cellule Tem, impedendo in questo modo che si formino i nuovi vasi sanguigni che nutrono il tumore.