Le cellule staminali del sangue sono diventate navette che traghettano in tutti gli organi, cervello compreso, un gene che guarisce la Leucodistrofia Metacromatica, una malattia genetica del sistema nervoso. Cio' ha permesso di bloccare il decorso della malattia con successo, per ora nelle cavie.
E' successo all'Istituto Scientifico San Raffaele Telethon Institute of Gene Therapy, grazie agli studi dell'équipe di Luigi Naldini che nel 2000 aveva intuito, annunciandolo sulla rivista Nature Medicine, la possibilita' di curare la leucodistrofia con la terapia genica, cioe' reinserendo nel cervello dei malati il gene mancante nell'organismo.
Secondo quanto riportato lo scorso 16 aprile sul Journal of Clinical Investigation, questo e' un altro passo avanti nel campo della ricerca contro la leucodistrofia perche' finora la terapia genica sperimentata su modelli animali della malattia doveva fare i conti con le difficolta' di trasporto del gene mancante al cervello.
Veicolando il gene tramite staminali del sangue in cui e' precedentemente inserito tramite un vettore virale innocuo, spiega Naldini, e' possibile non solo riportare a livelli normali nel cervello la proteina prodotta dal gene, l'enzima arilsolfatasi (ARSA), ma anche fare lo stesso nei nervi periferici che a loro volta risentono della mancanza di ARSA.
L'ARSA partecipa al processo di rinnovamento della mielina, guaina isolante dei prolungamenti neuronici attraverso cui viaggia l'impulso nervoso, gli assoni. Man mano che la mielina si usura, se non viene rigenerata, i nervi rimangono scoperti e disperdono il segnale nervoso lungo il tragitto. Questo porta alla leucodistrofia metacromatica che si manifesta nella maggior parte dei casi in eta' infantile o nella prima giovinezza con perdita progressiva delle funzioni psicomotorie precedentemente acquisite. La progressione dei sintomi e' rapida e porta al decesso perche' finora non e' stata trovata cura adeguata.
I ricercatori hanno usato il gene ARSA, l'hanno attaccato a un virus e con esso hanno modificato staminali della linea del sangue. Trapiantate in cavie sono riusciti o ad arrestarne il decorso o ad impedire la comparsa dei sintomi.
"Abbiamo fornito per la prima volta la prova che cellule staminali del sangue dopo correzione genetica possono esercitare un importante effetto terapeutico sia a livello del sistema nervoso centrale che periferico", hanno riferito gli scienziati Telethon sottolineando pero' che per le prime sperimentazioni cliniche sui pazienti ci vorranno almeno due anni.

Le cellule staminali del sangue sono diventate navette che traghettano in tutti gli organi, cervello compreso, un gene che guarisce la Leucodistrofia Metacromatica, una malattia genetica del sistema nervoso. Cio' ha permesso di bloccare il decorso della malattia con successo, per ora nelle cavie.
E' successo all'Istituto Scientifico San Raffaele Telethon Institute of Gene Therapy, grazie agli studi dell'équipe di Luigi Naldini che nel 2000 aveva intuito, annunciandolo sulla rivista Nature Medicine, la possibilita' di curare la leucodistrofia con la terapia genica, cioe' reinserendo nel cervello dei malati il gene mancante nell'organismo.
Secondo quanto riportato lo scorso 16 aprile sul Journal of Clinical Investigation, questo e' un altro passo avanti nel campo della ricerca contro la leucodistrofia perche' finora la terapia genica sperimentata su modelli animali della malattia doveva fare i conti con le difficolta' di trasporto del gene mancante al cervello.
Veicolando il gene tramite staminali del sangue in cui e' precedentemente inserito tramite un vettore virale innocuo, spiega Naldini, e' possibile non solo riportare a livelli normali nel cervello la proteina prodotta dal gene, l'enzima arilsolfatasi (ARSA), ma anche fare lo stesso nei nervi periferici che a loro volta risentono della mancanza di ARSA.
L'ARSA partecipa al processo di rinnovamento della mielina, guaina isolante dei prolungamenti neuronici attraverso cui viaggia l'impulso nervoso, gli assoni. Man mano che la mielina si usura, se non viene rigenerata, i nervi rimangono scoperti e disperdono il segnale nervoso lungo il tragitto. Questo porta alla leucodistrofia metacromatica che si manifesta nella maggior parte dei casi in eta' infantile o nella prima giovinezza con perdita progressiva delle funzioni psicomotorie precedentemente acquisite. La progressione dei sintomi e' rapida e porta al decesso perche' finora non e' stata trovata cura adeguata.
I ricercatori hanno usato il gene ARSA, l'hanno attaccato a un virus e con esso hanno modificato staminali della linea del sangue. Trapiantate in cavie sono riusciti o ad arrestarne il decorso o ad impedire la comparsa dei sintomi.
"Abbiamo fornito per la prima volta la prova che cellule staminali del sangue dopo correzione genetica possono esercitare un importante effetto terapeutico sia a livello del sistema nervoso centrale che periferico", hanno riferito gli scienziati Telethon sottolineando pero' che per le prime sperimentazioni cliniche sui pazienti ci vorranno almeno due anni.