Talassemia, leucodistrofie, malattie metaboliche e Aids potrebbero essere i prossimi bersagli della terapia genica. "Il segnale importante -ha osservato il direttore scientifico del San Raffaele, Claudio Bordignon- e' che il gene utilizzato per ricostituire il sistema immunitario e' presente anche in cellule di tipo diverso. Questo significa che si puo' immaginare di applicare questa stessa tecnologia per curare altre cellule, e quindi altre malattie". Il primo passo, non appena il protocollo di ricerca verra' autorizzato dal Ministero, sara' arruolare i pazienti che in passato hanno avuto la terapia genica di prima generazione. Questa infatti non riusciva a ricostituire del tutto le difese immunitarie. "Prevediamo -ha detto Bordignon- di riuscire ad ampliare il numero dei pazienti italiani in pochissimo tempo". E' stato invece gia' approvato il protocollo per la sperimentazione della terapia genica su un piccolissimo gruppo di pazienti con infezione da Hiv. Sara' uno studio di fase I, ossia volto a verificare la sicurezza della tecnica e sara' condotto in collaborazione tra il San Raffaele e la societa' Mol Med. "Prevediamo l'arruolamento dei pazienti nei prossimi mesi -ha aggiunto Bordignon- e ci auguriamo di avere in futuro indicazioni terapeutiche". La tecnica e' identica a quella utilizzata per lo Scid-Ada, cambia solo il gene da trasferire nelle cellule. Nel caso dell'Aids si prevede di usare uno o piu' geni che agiscono bloccando la replicazione del virus nelle cellule. "E' possibile -ha rilevato- che questa tecnica riesca a raggiungere i santuari in cui il virus si nasconde". L'altro grande filone di ricerche future riguarda l'obiettivo principale del Tiget, ossia lo studio delle malattie genetiche. "Siamo contenti -ha detto la direttrice del Tiget, Maria Grazia Roncarolo- che la nostra ricerca possa avere ricadute su altre malattie". I principali obiettivi, ha aggiunto, sono altre forme di immunodeficienza e malattie genetiche diverse da quelle immunologiche. Leucodistrofie, talassemia e malattie metaboliche potranno essere tra i primi bersagli. "E' necessaria pero' molta prudenza -ha osservato- perche' e' molto diverso curare bambini che non hanno deficit immunitari". Il loro organismo potrebbe reagire in modo negativo al nuovo gene trasferito nelle cellule. La sfida, ha osservato, "sara' trovare un cocktail di farmaci che permetta di fare spazio alle cellule sane, ma non cosi' tossico da compromettere organi e tessuti. Su questa sfida -ha concluso- mi impegnero' in prima persona per i prossimi tre anni".

Talassemia, leucodistrofie, malattie metaboliche e Aids potrebbero essere i prossimi bersagli della terapia genica. "Il segnale importante -ha osservato il direttore scientifico del San Raffaele, Claudio Bordignon- e' che il gene utilizzato per ricostituire il sistema immunitario e' presente anche in cellule di tipo diverso. Questo significa che si puo' immaginare di applicare questa stessa tecnologia per curare altre cellule, e quindi altre malattie". Il primo passo, non appena il protocollo di ricerca verra' autorizzato dal Ministero, sara' arruolare i pazienti che in passato hanno avuto la terapia genica di prima generazione. Questa infatti non riusciva a ricostituire del tutto le difese immunitarie. "Prevediamo -ha detto Bordignon- di riuscire ad ampliare il numero dei pazienti italiani in pochissimo tempo". E' stato invece gia' approvato il protocollo per la sperimentazione della terapia genica su un piccolissimo gruppo di pazienti con infezione da Hiv. Sara' uno studio di fase I, ossia volto a verificare la sicurezza della tecnica e sara' condotto in collaborazione tra il San Raffaele e la societa' Mol Med. "Prevediamo l'arruolamento dei pazienti nei prossimi mesi -ha aggiunto Bordignon- e ci auguriamo di avere in futuro indicazioni terapeutiche". La tecnica e' identica a quella utilizzata per lo Scid-Ada, cambia solo il gene da trasferire nelle cellule. Nel caso dell'Aids si prevede di usare uno o piu' geni che agiscono bloccando la replicazione del virus nelle cellule. "E' possibile -ha rilevato- che questa tecnica riesca a raggiungere i santuari in cui il virus si nasconde". L'altro grande filone di ricerche future riguarda l'obiettivo principale del Tiget, ossia lo studio delle malattie genetiche. "Siamo contenti -ha detto la direttrice del Tiget, Maria Grazia Roncarolo- che la nostra ricerca possa avere ricadute su altre malattie". I principali obiettivi, ha aggiunto, sono altre forme di immunodeficienza e malattie genetiche diverse da quelle immunologiche. Leucodistrofie, talassemia e malattie metaboliche potranno essere tra i primi bersagli. "E' necessaria pero' molta prudenza -ha osservato- perche' e' molto diverso curare bambini che non hanno deficit immunitari". Il loro organismo potrebbe reagire in modo negativo al nuovo gene trasferito nelle cellule. La sfida, ha osservato, "sara' trovare un cocktail di farmaci che permetta di fare spazio alle cellule sane, ma non cosi' tossico da compromettere organi e tessuti. Su questa sfida -ha concluso- mi impegnero' in prima persona per i prossimi tre anni".