Nel laboratorio del genetista Giuseppe Novelli del Dipartimento di Biopatologia e Diagnostica per Immagini dell'Universita' di Roma "Tor Vergata" sono attivi attualmente tre progetti sulle cellule staminali, finanziati dal MIUR, da Telethon e dall'Associazione dei malati con amiotrofia muscolare spinale (ASAMSI, Fond. Federica, SMA Family).
Sono gli unici progetti in Italia, che si prefiggono di sviluppare metodi per la terapia genica su cellule staminali, senza cui infatti non e' possibile utilizzare cellule staminali a scopo terapeutico per le malattie genetiche.
I progetti riguardano:
1. Impiego della tecnica SFHR (correzione genica mediante DNA) per la mutazione principale riguardante la fibrosi cistica su cellule staminali embrionali di topo;
2. Terapia genica della mutazione responsabile della amiotrofia muscolare spinale (SMA) in cellule staminali fetali (trofoblasto) umane;
3. Trapianto e correzione genica di cellule staminali embrionali di topo in modelli animali transgenici mutati (in collaborazione con l'Universita' di Yale, USA).
Alcuni dei risultati sono stati già oggetto di comunicazione preliminare a meeting e riviste internazionali, altri come articoli.
1: Gruenert DC, Kunzelmann K, Novelli G, Colosimo A, Kapsa R, Bruscia E. Oligonucleotide-based gene targeting approaches. Oligonucleotides. 2004;14(2):157-8; author reply 158-60. No abstract available. PMID: 15294078 [PubMed - in process]
2: Grove JE, Bruscia E, Krause DS. Plasticity of bone marrow-derived stem cells. Stem Cells. 2004;22(4):487-500. PMID: 15277695 [PubMed - in process]
3: Harris RG, Herzog EL, Bruscia EM, Grove JE, Van Arnam JS, Krause DS. Lack of a fusion requirement for development of bone marrow-derived epithelia. Science. 2004 Jul 2;305(5680):90-3. PMID: 15232107 [PubMed - indexed for MEDLINE]
5: Sangiuolo F, Bruscia E, Serafino A, Nardone AM, Bonifazi E, Lais M, Gruenert DC, Novelli G. In vitro correction of cystic fibrosis epithelial cell lines by small fragment homologous replacement (SFHR) technique. BMC Med Genet. 2002 Sep 23;3(1):8. PMID: 12243649 [PubMed]
6: Bruscia E, Sangiuolo F, Sinibaldi P, Goncz KK, Novelli G, Gruenert DC. Isolation of CF cell lines corrected at DeltaF508-CFTR locus by SFHR-mediated targeting. Gene Ther. 2002 Jun;9(11):683-5
7. Sangiuolo F, Novelli G. Sequence-specific modification of mouse genomic DNA mediated by gene targeting techniques. Cytogenet Genome Res. 2004;105(2-4):435-41. PMID: 15237231

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Nel laboratorio del genetista Giuseppe Novelli del Dipartimento di Biopatologia e Diagnostica per Immagini dell'Universita' di Roma "Tor Vergata" sono attivi attualmente tre progetti sulle cellule staminali, finanziati dal MIUR, da Telethon e dall'Associazione dei malati con amiotrofia muscolare spinale (ASAMSI, Fond. Federica, SMA Family).
Sono gli unici progetti in Italia, che si prefiggono di sviluppare metodi per la terapia genica su cellule staminali, senza cui infatti non e' possibile utilizzare cellule staminali a scopo terapeutico per le malattie genetiche.
I progetti riguardano:
1. Impiego della tecnica SFHR (correzione genica mediante DNA) per la mutazione principale riguardante la fibrosi cistica su cellule staminali embrionali di topo;
2. Terapia genica della mutazione responsabile della amiotrofia muscolare spinale (SMA) in cellule staminali fetali (trofoblasto) umane;
3. Trapianto e correzione genica di cellule staminali embrionali di topo in modelli animali transgenici mutati (in collaborazione con l'Universita' di Yale, USA).
Alcuni dei risultati sono stati già oggetto di comunicazione preliminare a meeting e riviste internazionali, altri come articoli.
1: Gruenert DC, Kunzelmann K, Novelli G, Colosimo A, Kapsa R, Bruscia E. Oligonucleotide-based gene targeting approaches. Oligonucleotides. 2004;14(2):157-8; author reply 158-60. No abstract available. PMID: 15294078 [PubMed - in process]
2: Grove JE, Bruscia E, Krause DS. Plasticity of bone marrow-derived stem cells. Stem Cells. 2004;22(4):487-500. PMID: 15277695 [PubMed - in process]
3: Harris RG, Herzog EL, Bruscia EM, Grove JE, Van Arnam JS, Krause DS. Lack of a fusion requirement for development of bone marrow-derived epithelia. Science. 2004 Jul 2;305(5680):90-3. PMID: 15232107 [PubMed - indexed for MEDLINE]
5: Sangiuolo F, Bruscia E, Serafino A, Nardone AM, Bonifazi E, Lais M, Gruenert DC, Novelli G. In vitro correction of cystic fibrosis epithelial cell lines by small fragment homologous replacement (SFHR) technique. BMC Med Genet. 2002 Sep 23;3(1):8. PMID: 12243649 [PubMed]
6: Bruscia E, Sangiuolo F, Sinibaldi P, Goncz KK, Novelli G, Gruenert DC. Isolation of CF cell lines corrected at DeltaF508-CFTR locus by SFHR-mediated targeting. Gene Ther. 2002 Jun;9(11):683-5
7. Sangiuolo F, Novelli G. Sequence-specific modification of mouse genomic DNA mediated by gene targeting techniques. Cytogenet Genome Res. 2004;105(2-4):435-41. PMID: 15237231

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