L'immunodeficienza combinata grave e' una malattia genetica che impedisce al sistema immunitario, in particolare ai globuli bianchi, di funzionare normalmente. Chi soffre di questa malattia e' ad alto rischio di contrarre infezioni, come ha dimostrato la storia di David Vetter che per 12 anni e' vissuto sotto una sorta di campana di isolamento per prevenire le infezioni dell'ambiente esterno.
The Lancet pubblica un lavoro a cui hanno partecipato quattro bambini con immunodeficienza combinata grave a cui erano state estratte le cellule staminali dal proprio midollo osseo. Gli scienziati, coordinati da Adrian Thrasher, dell'Institute of Child Health di Londra, hanno identificato in queste cellule progenitrici il gene normale e lo hanno introdotto in un virus di leucemia, che in seguito e' stato somministrato ai malati affinche' si replicasse.
Secondo gli esperti, la strategia ha ristabilito quasi al completo le funzioni immunitarie dei quattro pazienti. Per Thrasher "alla fine dell'esperimento tutti i pazienti erano nelle loro case e conducevano una vita normale, senza limitazioni nelle loro attivita' o nell'esposizione a determinati ambienti".
Nel commento che accompagna l'articolo, Marina Cavazzana-Calvo e Alain Fisher dell'Hôpital Necker-Enfants Malades di Parigi, ricostruiscono tutta la ricerca clinica realizzata in questo campo fino ad oggi e concludono: "17 dei 18 pazienti trattati sono riusciti a correggere la loro immunodeficienza con benefici clinici chiari e documentati. I dati dimostrano che i risultati di questa strategia di terapia genica sono riproducibili in tutti i malati".

L'immunodeficienza combinata grave e' una malattia genetica che impedisce al sistema immunitario, in particolare ai globuli bianchi, di funzionare normalmente. Chi soffre di questa malattia e' ad alto rischio di contrarre infezioni, come ha dimostrato la storia di David Vetter che per 12 anni e' vissuto sotto una sorta di campana di isolamento per prevenire le infezioni dell'ambiente esterno.
The Lancet pubblica un lavoro a cui hanno partecipato quattro bambini con immunodeficienza combinata grave a cui erano state estratte le cellule staminali dal proprio midollo osseo. Gli scienziati, coordinati da Adrian Thrasher, dell'Institute of Child Health di Londra, hanno identificato in queste cellule progenitrici il gene normale e lo hanno introdotto in un virus di leucemia, che in seguito e' stato somministrato ai malati affinche' si replicasse.
Secondo gli esperti, la strategia ha ristabilito quasi al completo le funzioni immunitarie dei quattro pazienti. Per Thrasher "alla fine dell'esperimento tutti i pazienti erano nelle loro case e conducevano una vita normale, senza limitazioni nelle loro attivita' o nell'esposizione a determinati ambienti".
Nel commento che accompagna l'articolo, Marina Cavazzana-Calvo e Alain Fisher dell'Hôpital Necker-Enfants Malades di Parigi, ricostruiscono tutta la ricerca clinica realizzata in questo campo fino ad oggi e concludono: "17 dei 18 pazienti trattati sono riusciti a correggere la loro immunodeficienza con benefici clinici chiari e documentati. I dati dimostrano che i risultati di questa strategia di terapia genica sono riproducibili in tutti i malati".