In futuro potrebbe arrivare un nuovo modo di fare terapia genica contro le malattie, dotando il paziente di un cromosoma in piu' costruito in laboratorio per colmare i suoi deficit genetici. Nei test sui topi, i cui risultati sono apparsi in un articolo sul periodico scientifico specializzato 'BioProcessing Journal' e riferiti da New Scientist, il metodo si e' dimostrato efficace nel ripristinare negli animali la funzione di un gene difettoso.
Il veicolo della terapia e' un cromosoma artificiale creato ad hoc per supplire ai difetti genetici di malattie, come ha riferito Harry Ledebur, il capo esecutivo del gruppo impegnato in queste ricerche Chromos Molecular Systems di Burnaby, British Columbia. Rispetto alla terapia genica classica con vettori virali la nuova tecnica dovrebbe essere piu' sicura per il malato, sostiene l'esperto.
Il gruppo, che lavora da anni a questo cromosoma costruito sullo scheletro cromosomico di topo, sta pensando di usarlo contro malattie ereditarie come l'emofilia.
La tecnica consiste nel trasferirlo in cellule staminali prelevate dal paziente poi reiniettate al malato stesso. In queste cellule il cromosoma dovrebbe comportarsi in maniera del tutto identica a quelli naturali.
L'intento propulsore di questi studi e' di arrivare a un cromosoma che contenga tutto un kit di geni per revertire difetti genetici complessi.
Nei test sui topolini pero' gli scienziati hanno costruito una versione semplificata del cromosoma inserendovi un solo gene, quello per un ormone delle cellule del sangue. Hanno iniettato il cromosoma in staminali della linea del sangue che poi hanno trapiantato nei roditori. Questi animali hanno cosi' preso a produrre l'ormone di cui erano privi.
Il metodo e' denso di prospettive, dicono gli esperti, perche' potrebbe evitare gli effetti collaterali della terapia genica classica. Il pericolo di questa e' che il vettore virale si infili in un punto critico del Dna ricevente disturbando la sua attivita' com'e' gia' successo in alcuni giovani pazienti che hanno per questo sviluppato un tumore.
Ma prima di pensare a sperimentazioni cliniche sull'uomo, sottolineano i ricercatori, ancora c'e' da percorrere molta strada, costellata di prove di laboratorio perche' e' impossibile al momento sapere come le cellule del corpo reagirebbero sul lungo periodo all'intrusione di un cromosoma in piu' rispetto al loro bagaglio genetico naturale.