Un 'esercito' di 120 milioni di cellule staminali del grasso - nome in codice Cx601 - per riparare le lesioni provocate dalla malattia di Crohn. Uno studio pubblicato su 'Gastroenterology', con la firma in qualità di senior author dell'italiano Silvio Danese, responsabile del Centro malattie infiammatorie croniche intestinali in Humanitas e docente di Humanitas University, mostra l'efficacia prolungata di una singola somministrazione locale di cellule mesenchimali derivate da tessuto adiposo per trattare le fistole perianali. La ricerca ha coinvolto 212 pazienti con malattia di Crohn e fistole perianali refrattarie a trattamenti medici, arruolati in 49 ospedali del mondo (Europa, Canada, Usa, Israele). Dello studio si erano già avuti i primi risultati a 24 settimane, apparsi su 'The Lancet' a luglio 2016, e sono stati ora pubblicati i risultati a 52 settimane. Dal lavoro arriva una conferma della terapia con staminali come "valida opzione" rispetto alla chirurgia, ai trattamenti con immunosoppressori sistemici, agli antibiotici o agli inibitori del fattore di necrosi tumorale. "Le terapie per le fistole perianali nei pazienti con malattia di Crohn spesso non garantiscono una guarigione a lungo termine - spiega Danese - Abbiamo condotto uno studio in doppio cieco, randomizzato e controllato verso placebo, per determinare l'efficacia a lungo termine e la sicurezza di una singola somministrazione locale di cellule staminali derivate da tessuto adiposo espanso allogenico (Cx601)".
I partecipanti sono stati suddivisi in due gruppi: il primo, composto da 107 pazienti, ha ricevuto un trattamento con cellule mesenchimali da tessuto adiposo (Cx601); i 105 pazienti del secondo gruppo invece sono stati trattati con placebo. A 24 settimane dall'iniezione di 120 milioni di cellule Cx601, nel 50% dei pazienti del primo gruppo, rispetto al 34% del secondo, le fistole erano completamente cicatrizzate e il trattamento risultava ben tollerato dai pazienti stessi, spiegano gli autori dello studio. L'effetto benefico osservato alla settimana 24 è stato confermato alla settimana 52: una percentuale significativamente maggiore di pazienti trattati con Cx601 ha ottenuto una remissione radiologica e clinica (56,3%) rispetto ai controlli (38,6%). La sicurezza è stata mantenuta a lungo termine con sovrapponibilità di effetti collaterali tra placebo e gruppo di trattamento. "In conclusione - riepiloga Danese - l'efficacia e la sicurezza di Cx601 rispetto al placebo, nel trattare le fistole perianali nei pazienti con Crohn sono state mantenute anche dopo un anno. Per questi motivi la commissione europea di valutazione (Chmp) ha espresso giudizio favorevole su questo nuovo trattamento".