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 FRANCIA - FRANCIA - Funziona la terapia genica italiana contro l'adrenoleucodistrofia
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Notizia 
6 novembre 2009 12:35
 
Funziona la tecnica di terapia genica messa a punto dall'Istituto Telethon di terapia genica del San Raffaele di Milano. La prova del successo di questa tecnica innovativa arriva da Parigi dove un gruppo di ricercatori e' riuscito a rallentare la progressione di una grave malattia degenerativa al cervello su due pazienti. I risultati del trial clinico sono stati pubblicati sulla rivista Science. "Per noi - ha spiegato Luigi Naldini, direttore dell'Istituto milanese - si tratta di una grande soddisfazione. Abbiamo cominciato a lavorare su questo tipo particolare di vettore genico gia' dodici anni fa e ora questi risultati sono davvero incoraggianti". I ricercatori francesi in pratica sono riusciti a guarire da adrenoleucodistrofia - la stessa del famoso film 'L'olio di Lorenzo' - due pazienti riuscendo a modificare le loro stesse cellule staminali del midollo. La adrenoleocodistrofia e' infatti una malattia neurodegeneratva progressiva che colpisce i bambini nella seconda infanzia. Gli esiti sono letali. L'unica terapia possibile e' quella del trapianto del midollo. "Molto spesso pero' questa soluzione non e' praticabile perche' non si riesce a trovare un donatore compatibile - ha detto Naldini - allora l'unica soluzione possibile e' quella di usare le staminali prelevate dal paziente stesso". Si tratta pero' di cellule che portano al loro interno lo stesso difetto genetico che porta allo sviluppo della malattia. "Prima di trapiantarle bisogna correggerle geneticamente. Fino ad oggi - ha detto Naldini - non esistevano pero' delle tecniche che permettessero di correggere questo difetto genetico in maniera efficiente. Non esisteva cioe' un virus che e' in grado di entrare nel dna cellulare e di modificarlo. Noi dodici anni fa abbiamo commesso un azzardo e abbiamo deciso di usare un virus molto temibile, quello dell'Aids e lo abbiamo modificato proprio per poter funzionare al nostro scopo. I risultati descritti su Science ci danno un enorme soddisfazione".
 
 
 
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