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 USA - USA - Usa. Il cordone ombelicale per curare la sindrome di Hurler
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Notizia 
13 maggio 2004 18:55
 
Il sangue del cordone ombelicale potrebbe essere utilizzato per curare bambini con la sindrome di Hurler*, una malattia ereditaria che puo' essere letale causata da un accumulo di mucopolisaccaridi, che provoca nanismo, cecita' e ritardo mentale.
Fino ad oggi il miglior trattamento per questa malattia, che colpisce uno ogni 100 mila neonati, e' stato il trapianto di midollo. Il problema era nel trovare un donatore compatibile, senza trapianto molti di questi bambini muoiono entro i 10 anni per insufficienza polmonare o problemi cardiaci.
Nel 1995, un'équipe diretta da Susan Staba del Centro Medico dell'Universita' di Duke, ha trattato 20 bambini con la sindrome di Hurler. Per prima cosa e' stato distrutto il midollo osseo con potenti farmaci, quindi e' seguita l'iniezione del sangue del cordone ombelicale di donatori che non erano loro parenti. Le staminali presenti nel sangue cordonale sono maturate e si sono trasformate in cellule capaci di lavorare i mucopolisaccaridi che si accumulavano nel corpo dei pazienti. Il trapianto ha funzionato su 17 bambini che hanno iniziato a produrre gli enzimi necessari a degradare i mucopolisaccaridi. Tre bambini sono morti, ma secondo Staba un convenzionale trapianto di midollo presenta un indice di fallimento doppio.
I ricercatori hanno tenuto i bambini isolati in speciali abitazioni fino a che le staminali non erano riuscite a ricostruire il midollo osseo e il sistema immunitario. I bambini sono stati seguiti fino al loro settimo anno di eta', ma i ricercatori vogliono continuare a seguirli per verificare se i benefici del trapianto persistono.
Se i donatori di midollo osseo scarseggiano, anche perche' per i bambini malati di questa malattia devono avere con loro legami familiari, l'uso del sangue del cordone ombelicale allargherebbe di molto le possibilita' di trovare donatori.
"I trapianti di sangue ombelicale sembrano essere tanto efficaci quanto quelli di midollo osseo nella sindrome di Hurker", hanno scritto Joseph Muenzer e Amy Fisher, dell'Universita' della Carolina del Nord a Chapel Hill, nel commento allo studio pubblicato nel New England Journal of Medicine (NEJM).
A questo indirizzo l'abstract dello studio: clicca qui.

*Hunter - Hurler, sindrome di - mucopolisaccaridosi, malattia causata dal difetto di uno degli enzimi che intervengono nella degradazione dei mucopolisaccaridi, causa deformita' caratteristiche e ernie ombelicali e inguinali. E' caratterizzata da facies a lineamenti grossolani ("gargoilismo"), cranio voluminoso, progressivo ritardo mentale, cifosi dorsolombare, difetto della maturazione scheletrica, epatosplenomegalia, opacita' corneale, ipoacusia, cute spessa, ernia ombelicale e inguinale, difetti cardiaci.
 
 
 
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