Il primo tentativo risale al 1990, quando W. French Anderson, R. Michael Blaese, e Kenneth Culver per la prima volta inserirono una copia normale del gene per l'adenosina deaminasi (ADA) nei linfociti T di una bimba di quattro anni. Dopo la reinfusione delle cellule curate con la terapia genica, il sistema immunitario della piccola comincio' a funzionare. La bambina ora ha 16 anni e, seppur non completamente guarita, sta innegabilmente meglio. Nel 2000 la terapia genica e' stata applicata per curare dei bambini affetti da una grave forma di immunodeficienza (SCID) ed anche questo tentativo sembra aver avuto successo. A due anni di distanza, come dichiarato dai ricercatori francesi che li avevano in cura, i bambini possono essere considerati guariti. Altri tentativi coronati da successo sono stati fatti per curare alcune forme di emofilia, o, nei topi, la sterilita' maschile.
Eppure solo pochi anni fa la terapia genica sembrava l'illusione di presuntuosissimi scienziati con il gusto per l'azzardo e poco rispetto per i diritti umani. Nel 1999, con la morte di Jesse Gelsinger, un paziente sottoposto a terapia genica all'Universita' della Pennsylvania, questa convinzione entro' a far parte del "senso comune" e fu bersaglio degli strali di molti tutori dell'etica. Fortunatamente pero' nessun Governo si piego' alle richieste di chi chiedeva di vietare questo tipo di ricerca. Anzi. Negli Stati Uniti, i finanziamenti previsti per le ricerche sulla terapia genica presso i National Institutes of Health sono aumentati di continuo (circa 350 milioni di Usd nel 2001 e circa 430 milioni di Usd sono previsti per il 2003). I risultati di questa paziente fiducia si cominciano a vedere. Al momento sono in corso piu' di 600 trials clinici basati sulla terapia genica, molti dei quali per la cura di varie forme di cancro, 46 per malattie cardiovascolari, 40 per patologie connesse all'infezione da Hiv e 44 per malattie legate a mutazioni geniche recessive (1). Anche in Italia, almeno su questo versante, il mito dello scienziato Frankenstein sembra perdere terreno, dimostrando ancora una volta che la ricerca, al contrario dei suoi detrattori, non va fermata perche' sa fare tesoro dei propri errori per il bene di tutti, anche di chi la demonizza.